第287章 成体系的各个项目(3/4)
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其病因,是由于溶酶体酶半乳糖基神经酰胺酶基因中的功能缺失突变所引起的。
这种基因功能缺失,会导致一类脂质,在细胞中大量累积。
从而引起大脑,和周围神经系统的髓鞘细胞死亡,进而引起患者运动功能部分,或者全部丧失。
而令人悲痛的是,婴儿型患者一旦得上这个病,通常会在2岁前死亡。
一些幸运的晚发者,也只能生存至10岁左右。
以目前的医疗水平,这个病还没有彻底治愈的方法。
一旦患上这种并,就只能绝望等死,但患这病的,可都是小孩啊。
三人之所以决定先研发这款药,是因为田文斌之前就调研过,国内近些年开始出现不少这类患者病历。
他早在博瑞生物的时候,就跟前任老板
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